臨床試驗是分階段進行的。各階段旨在解決特定的科學問題:
1期試驗是用來確定可以安全給予而不會產生嚴重副作用的新型干預措施的最佳劑量。研究中的最初幾名參與者通常會接受較低劑量的治療以及密切的觀察。如果沒有副作 用,或是只有輕微的副作用,則後續幾名患者可能會接受較高劑量的治療。這一過程 會不斷重複,直到醫生確定了可能最有效,而且副作用程度可接受的劑量。一旦確定 了最佳劑量和劑量時間表,試驗可能會進入2期。
2期試驗是用來觀察干預措施是否有效(它有效果嗎?)。參與者將接受新干預措 施中被視為合理安全的最佳劑量。該劑量和時間表以1期試驗得到的結果為依據。 如果干預措施看似有效,則研究可能會進入3期
3期試驗是用來觀察新型干預措施是否優於目前的標準照護干預。3期研究參與者 會被分配接受新型干預措施(稱為研究組)或標準照護干預(稱為對照組),以便 研究人員比較哪一種干預的療效最佳。參與者進入某一組或另一組的機率為50:50(類似擲硬幣)。有時候,您或您的醫生在研究結束之前都不知道您接受的是何種治療;這稱為盲性隨機分配。